武漢紐福斯生物科技有限公司
武漢紐福斯生物科技有限公司是中國首家眼科基因藥物研發公司,坐落在***生物產業園武漢光谷生物城。致力于基因治療眼遺傳疾病的研究和藥物研發。紐福斯公司首先選擇Leber 遺傳性視神經病變(LHON)作為突破口,自2008 年開始進行大量基礎研究,2011 年完成全球首例Leber 遺傳性視神經病變患者的基因治療臨床研究,參與臨床研究的9 例Leber 遺傳性視神經病變基因治療的患者至今已經觀察7 年,注射藥物后患者的視網膜外觀和形態沒有異常,其中一例患者視力從0.08 提高到0.8,無任何并發癥,安全性好,療效顯著,結果優于國際同行。該研究獲得2016 年度 基因治療領域全球十大進展之一 、2016 年 中國眼科十大新聞 、2017年度 眼底病學組十大科研亮點 。2017年開始第二次臨床實驗,目前已經完成141 例基因治療臨床實驗,全球樣本量最大,一個月復查,視力提高總有效率高達60%以上,且無一例患者發生并發癥。
2018年5月,7名阿根廷患者抵達中國,5月12日接受基因治療,5 月13 日檢查:全部安全,已經有4位視力明顯提高,1位視力改善。阿根廷衛生部官網給予全程介紹。
我公司研發擁有的AAV-ND4 基因治療技術,是全球領先的技術,已獲得專利。公司技術成熟,有AAV 生產和研發團隊,同時公司擴建研發團隊,加速研發進程。一代藥物成功后會拓展適應癥,開發二代,三代,四代基因藥物,同時致力于其它眼遺傳疾病基因治療的研究,如視網膜色素變性,先天黑矇癥等,希望能夠為廣大眼遺傳疾病的患者帶來光明,解除痛苦。
公司規劃3~5 年后將進入美國,歐洲等國際眼科市場,努力成為在眼科遺傳病基因治療領域具有國際化競爭力的創新型研發公司。